文章来源：丁香园 发布时间：2016-12-15 09:07:20 浏览次数：
10 月 19 日，美国 FDA 加速批准 Lartruvo（olaratumab）与阿霉素一起治疗某些类型的软组织肉瘤成年患者，软组织肉瘤是在肌肉、脂肪、肌腱或其它软组织产生的癌症。Lartruvo 被批准与 FDA 已批准的化疗药物阿霉素一起用于治疗以放疗或手术不能治愈的软组织肉瘤患者，以及软组织肉瘤适合以一种蒽环类药物进行治疗的患者。
"对于这些患者，Lartruvo 添加到阿霉素中一起使用可提供一种新的治疗选择，"FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤学产品办公室主任、肿瘤优化中心代理主任、医学博士 Pazdur 称。"这是自 40 多年前阿霉素获批以来首个获 FDA 批准用于软组织肉瘤初始治疗的新药。"
美国国家癌症研究所预测，2016 年将会有 1.231 万新的软组织肉瘤病例出现，大约 5000 人可能会死于这种疾病。对于不能手术切除的软组织肉瘤，最常见的治疗药物是单用阿霉素或其它药物。软组织肉瘤包括多种在肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱或关节里面出现的肿瘤。
Lartruvo 是一种血小板源性生长因子（PDGF）受体 -α阻断抗体。在受到刺激时，PDGF 受体可引起肿瘤增长。Lartruvo 通过阻断这些受体而发挥作用，从而帮助延缓或阻止肿瘤增长。
Lartruvo 的安全性及有效性基于一项随机的临床试验，有 133 名患有逾 25 种不同亚型的转移性软组织肉瘤受试者参与。受试者接受 Lartruvo 和阿霉素联合治疗或单用阿霉素治疗。这项试验检测了患者在治疗后生存的时长（总生存期）、治疗后肿瘤不增长的时长（无进展生存期）及肿瘤经历缩小的患者百分数（总有效率）。
试验中，接受 Lartruvo 和阿霉素联合治疗的患者其总生存期有统计学意义的显著增加，中值总生存期为 26.5 个月，相比之下，仅接受阿霉素治疗的患者其中值总生存期为 14.7 个月。接受 Lartruvo 和阿霉素联合治疗的患者其中值无进展生存期为 8.2 个月，而仅接受阿霉素治疗的患者其中值无进展生存期为 4.4 个月。接受 Lartruvo 和阿霉素联合治疗的患者中有 18.2% 的人其肿瘤缩小，相比之下，仅接受阿霉素治疗的患者中有 7.5% 的人肿瘤缩小。
Lartruvo 有严重的风险，包括输液相关反应及胚胎 - 胎儿伤害。输液相关反应包括低血压、发烧、寒颤及皮疹。Lartruvo 治疗最常见的副作用是恶心、疲劳、白细胞水平减少（嗜中性白血球减少症）、肌肉骨骼痛、黏膜炎症（黏膜炎）、脱发（秃头症）、呕吐、腹泻、食欲下降、腹痛、神经损伤（神经病）及头痛。
由于初步临床证据显示 Lartruvo 可以在一种严重或危及生命疾病或病症治疗中提供实质性改善，FDA 对这款药物的上市申请授予了快速审评资格、突破性疗法资格及优先审评资格。FDA 正以加速审评程序批准这款药物，加速审评程序可允许基于显示一款药物对合理可能预测临床受益的代理终点有效的临床数据而批准这款药物。
申请者正进行一项更大规模的研究（目前进行中），以进一步探索 Lartruvo 对多种软组织肉瘤亚型的有效性。Lartruvo 也获得了孤儿药资格，这一资格可以提供激励措施，如税收减免、申请者付费豁免及独占权资格，从而帮助并鼓励旨在治疗罕见病药物的开发。Lartruvo 由印第安纳波利斯的礼来公司上市销售。