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药品介绍

Spinraza 用于治疗脊髓性肌萎缩

文章来源:丁香园 发布时间:2017-01-13 10:40:47 浏览次数:

    脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种通常致命的遗传性疾病,该疾病影响肌肉强度与运动。它影响六千分之一到万分之一的出生婴儿,是婴儿遗传性疾病死亡的一个主要因素,严重病例患者会变成残疾,失去进行基本功能(如吞咽与呼吸)的能力。Spinraza 是一款反义寡核苷酸药物,该药物由百健于2016年夏天从Ionis制药许可获得,百健为此支付了7500万美元的预付款,另加1.5亿美元的药品注册进度款及未来的销售提成。瑞士信贷分析师先前认为,该药物到2020年的销售额可能会达到 10 亿美元。

    他们对这款药物很高的期望基于其高定价预测,百健打算把这款罕见病治疗药物第一年的用药成本定为75万美元,随后每年的用药成本为37.5万美元。Leerink 分析师 Porges 表示,这款药物的定价可能是“压垮骆驼的最后一根稻草”,把罕见病药物推到药品定价争论的前沿。“高定价将迫使支付者严密审查哪些患者可以获取药物,并限制获取药物的总量,”他表示道,这表明 SMA 不太严重的患者可能错失获取药物的机会。

    这次的批准基于一项临床试验,试验受试者为121名婴儿期发作SMA的患者,这些婴儿在6个月大之前被确诊患有SMA,在不到7个月大时开始第一次用药。婴儿接受 Spinraza 注射(注射入脊髓周围的液体),或接受模拟程序(皮肤测试)作为对照。

    FDA 要求研究团队尽早审查试验的有效性结果,然后基于82名受试者的数据批准这款药物,数据表明40%的 Spinraza 治疗患者显示运动指标改善,如头部控制、坐、仰卧能力、翻滚、爬行、站立及行走能力。对照组未显示有任何改善。